CRISPR基因編輯技術獲准首次在人體上試驗

CRISPR基因編輯技術獲准首次在人體上試驗

聯邦道德和生物安全小組已批准CRISPR-Cas9基因編輯技術的首次人體試驗。賓夕法尼亞大學的研究人員的目的是修改患者免疫系統中的“T細胞”,幫助他們更好地抵禦幾種癌症。

這項工作將由派克癌症免疫治療研究所(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)資助,該研究所由億萬富翁肖恩·派克(Sean Parker)在今年早些時候成立。雖然千辛萬苦才獲得聯邦道德小組的首肯,研究人員還需要獲得美國FDA的批准,和經過醫院的研究,他們才可以開始人體試驗。

 

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Sean Parker with human genome pioneer Craig Venter

 

CRISPR-Cas9基因組編輯從未在人類身上試驗過,所以早期的研究將集中在技術的安全性和有效性。科學家將把15名患者的T細胞取出,其中T細胞帶有三種類型的癌症:多黑色素瘤,黑色素瘤和肉瘤。 T細胞將由CRISPR修改,使它們能正常對抗惡性細胞,然後把T細胞重新插入回患者。該試驗將在在得克薩斯州、舊金山的南加州大學和賓夕法尼亞大學的MD Anderson癌症中心。

該技術代表了醫學的未來,如果患者缺少某種基因,使其對癌症或其他疾病更敏感,只要把缺少的基因編輯上去就行。科學家還認為,它可以用來永久地消除唐氏綜合徵或鐮狀細胞貧血等疾病。如果胚胎細胞被“修復”了,那遺傳性疾病將永遠不會傳給後代。

然而,人們對該技術是有爭議的,而且科學家們擔心它可能會導致意想不到的副作用。中國科學家利用CRISPR修復人類胚胎中致命的血液疾病基因。該技術在一半的胚胎成功了,但在另一半卻失敗了。這樣一來,團隊取消了該研究,稱其“太不成熟”。

儘管如此,聯邦小組批准了賓夕法尼亞州立大學的試驗,這件事還是值得興奮的。這一決定意味著,CRISPR-Cas9技術將比預期更早使用在人類身上,一家名為Editas醫藥的公司曾預測,第一次試驗將在2017年,用以治療失明。

via Engadget

翻譯:雷鋒網/ 潔穎

 

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